1．糖皮质激素（以下简称激素）通过抑制免疫炎症反应，抑制醛固酮和抗利尿激素分泌，影响肾小球基底膜通透性等综合作用而发挥其利尿、消除尿蛋白的疗效。使用原则和方案是：①起始足量：常用药物为泼尼松1mg/（kg·d），口服8周，必要时可延长至12周；②缓慢减药；足量治疗后每2～3周减原用量的10%，当减至20mg/d时病情易复发，应更加缓慢减量；③长期维持：最后以最小有效剂量（10mg/d）再维持半年左右。激素可采取全日量顿服或在维持用药期间两日量隔日一次顿服，以减轻激素的副作用。水肿严重、有肝功能损害或泼尼松疗效不佳时，可更换为甲泼尼龙（等剂量）口服或静脉滴注。因地塞米松半衰期长，副作用大，现已少用。

根据患者对糖皮质激素的治疗反应，可将其分为“激素敏感型”（用药8～12周内肾病综合征缓解）、“激素依赖型”（激素减药到一定程度即复发）和“激素抵抗型”（激素治疗无效）三类，其各自的进一步治疗有所区别。

长期应用激素的患者可出现感染、药物性糖尿病、骨质疏松等副作用，少数病例还可能发生股骨头无菌性缺血性坏死，需加强监测，及时处理。

2．细胞毒药物这类药物可用于“激素依赖型”或“激素抵抗型”的患者，协同激素治疗。若无激素禁忌，一般不作为首选或单独治疗用药。

（1）环磷酰胺：是国内外最常用的细胞毒药物，在体内被肝细胞微粒体羟化，代谢产物具有较强的免疫抑制作用。应用剂量为每日每千克体重2mg，分1～2次口服；或200mg，隔日静脉注射。累积量达6～8g后停药。主要副作用为骨髓抑制及中毒性肝损害，并可出现性腺抑制（尤其是男性）、脱发、胃肠道反应及出血性膀胱炎。

（2）盐酸氮芥：为最早用于治疗肾病综合征的药物，治疗效果较佳。因引起注射部位血管炎或局部组织坏死及严重的胃肠道反应和严重的骨髓抑制，目前临床上较少应用。

（3）其他：苯丁酸氮芥2mg，每日3次口服，共服用3个月，毒性较氮芥小，疗效较差。此外，硫唑嘌呤亦有使用报道，但疗效也较弱。

3．环孢素（cyclosporinA，CsA）属钙调神经蛋白抑制剂，能选择性抑制T辅助细胞及T细胞毒效应细胞，已作为二线药物用于治疗激素及细胞毒药物无效的难治性肾病综合征。常用量为每日每千克体重3～5mg，分两次空腹口服，服药期间需监测并维持其血浓度谷值为100～200ng/ml。服药2～3个月后缓慢减量，疗程至少一年。副作用有肝肾毒性、高血压、高尿酸血症、多毛及牙龈增生等。停药后易复发，使其广泛应用受到限制。他克莫司（tacrolimus，FK506）也属钙调神经蛋白抑制剂，但肾毒性副作用小于环孢素A。成人起始治疗剂量为0.05mg/（kg·d），血药浓度保持在5～8ng/ml，疗程为半年至1年。

4．麦考酚吗乙酯（mycophenolatemofetil，MMF）在体内代谢为霉酚酸，后者为次黄嘌呤单核苷酸脱氢酶抑制剂，抑制鸟嘌呤核苷酸的经典合成途径，故而选择性抑制T、B淋巴细胞增殖及抗体形成达到治疗目的。常用量为1.5～2g/d，分2次口服，共用3～6个月，减量维持半年。已广泛用于肾移植后排斥反应，副作用相对较小。近年一些报道表明，该药对部分难治性肾病综合征有效，尽管尚缺乏大宗病例的前瞻对照研究结果，但已受到重视。

应用激素及细胞毒药物治疗肾病综合征可有多种方案，原则上应以增强疗效的同时最大限度地减少副作用为宜。对于是否应用激素治疗、疗程长短以及应否使用细胞毒药物等应结合患者肾小球病理类型、年龄、肾功能和有否相对禁忌证等情况不同而区别对待，制定个体化治疗方案。