有诸多理由可说明多能干细胞对科学和人类健康的进展的重要性。最基本的，多能干细胞可以帮助我们理解人类发育过程中的复杂事件。该项工作的首要目标是，确定参与导致细胞特化的决定因素。虽然我们已知基因的启动和关闭是该进程的核心，但我们对这些"决定"基因以及使之启动或关闭的因素知之甚少。人类最严重的医学难题，如癌症和先天缺陷就是因异常的细胞特化和细胞分化所导致。如果能更好地了解正常细胞的分化发育过程，从而能更深刻地理解其中的基本错误北京张博士医考编辑整理，了解这些致死疾病的成因。人体多能干细胞研究也能大大地改变研制药品和进行安全性实验的方法。例如，新的药物/治疗方法可以先用人类细胞系进行实验，如癌细胞系就是为了这种实验而建立的。多能干细胞则使更多类型的细胞实验成为可能。这不会取代在整个动物和人体身上进行实验，但这会使药品研制的过程更为有效。只有当细胞系实验表明药品是安全的，并有好的效果时，才有资格在实验室进行动物和人体的进一步实验。也许人体多能干细胞最为深远的潜在用途是生产细胞和组织，它们可用于所谓的"细胞疗法"许多疾病及功能失调往往是由于细胞功能障碍或组织破坏所致。如今，一些捐赠的器官和组织常常用以取代生病的或遭破坏的组织。遗憾的是，受这些疾病折磨的病人数量远远超过了可供移植的器官数量。多能干细胞经刺激后可发展为特化的细胞，使替代细胞和组织来源的更新成为可能，从而可用于治疗无数的疾病、身体不适状况和残疾，包括帕金森氏病、痴呆症、脊髓损伤、中风、烧伤、心脏病、糖尿病、骨关节炎和类风湿性关节炎。

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