造血干细胞移植主要适应证
【主要适应证】
HSCT的适应证随HSCT技术的日益成熟和相关疾病治疗的发展进步在不断调整中。目前,患者年龄上限逐渐放宽,NST几乎不受年龄限制。患者具体移植时机和类型的选择需参照治疗指南和实际病情权衡。
(一)非恶性病
①重型再生障碍性贫血(SAA):对年龄<50岁的重或极重型再障有HLA相合同胞者,宜首选HSCT。②阵发性睡眠性血红蛋白尿症,尤其是合并AA特征的患者。③其他疾病:从理论上讲,HSCT能够治疗所有先天性造血系统疾病和酶缺乏所致的代谢性疾病,如Fanconi贫血、镰形细胞贫血、重型海洋性贫血、重型联合免疫缺陷病、戈谢病等;对严重获得性自身免疫病的治疗也在探索中。
(二)恶性病
①造血系统恶性疾病:HSCT尤其是allo-HSCT,是血液系统恶性肿瘤的有效治疗手段,具体详见各病的有关章节。一般而言,AML、ALL、CML、CLL、MDS多采用异体移植;淋巴瘤、骨髓瘤多采用自体移植,但也可进行异体移植。②其他对放、化疗敏感实体肿瘤也可考虑做自体HSCT。
【生存质量及展望】
HSCT的成功开展使很多患者长期存活。大多数存活者身体、心理状况良好,多能恢复正常工作、学习和生活。约10%~15%的存活者存在社会心理问题,cGVHD是影响生存质量的主要因素。由于我国独生子女家庭增多,因此研究开展无血缘关系移植及有血缘的HLA不全相合移植(如单倍型相合移植)意义重大。随着移植技术的不断改进及相关学科的不断发展,HSCT必将能治愈更多的患者。
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